सिकेल सेल रोग के लिए क्रिस्पर जीन थेरेपी

हाल ही में, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने सिकेल सेल रोग के लिए दो जीन थेरेपी को मंजूरी दी है। इनमें से एक क्रिस्पर जीन संपादन तकनीक (CRISPR Gene Editing Technology) पर आधारित है।

• यूएस एफडीए (US FDA) ने 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के लोगों के लिए कैसगेवी (वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स और क्रिस्पर थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित) और लाइफजेनिया (ब्लूबर्ड बायो द्वारा विकसित) थेरेपी को मंजूरी दी है। यह दोनों थेरेपी वर्ष 2024 में उपलब्ध होगी।
• कैसगेवी (Casgevi) CRISPR पर आधारित है, जिसमें जीन के दोषपूर्ण हिस्सों को अलग (Trim) करने के लिए आणविक ‘कैंची’ (Molecular 'Scissors') का ....